解决罕见病药物可及性需扫清五大障碍
作者：医药网 来源:医药网 2019-3-8 
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黄如方指出，医院门诊报销政策在本质上应该起到合理分配医疗资源的作用，以减少不必要的住院和医疗费用，同时提升患者的就医便利性和用药依从性，最终从预防和治疗两个方面减少危重症的发生，提高患者的健康获益。而现行的医疗保障政策在实践的过程中，却起到了“相反”的作用。较差的治疗依从性，反而会增加危重症的发生率，带来的是长期对医疗资源更大的消耗，也进一步加重了患者的治疗负担。在医院门诊报销政策的设计上，政府应逐步转换价值导向，更多着眼于保障患者的用药可及和延续性。
◆ 障碍四：分级诊疗政策不完善带来的阻力
慢性罕见病药品的医保在各地各级医院之间的衔接存在较大的需求，注射剂型药品、血液制品的问题尤为突出。由于患者数量少且药品储存要求高等原因，大部分血液制品和注射类药品只在省会城市大医院有供应。大多数非省会城市的患者出于长期用药的便利性，会选择在省城续方后把药品带回家注射。在下级医院医生为了规避风险而拒绝为患者注射院外药品的情况下，大部分患者都不得已而选择自行注射药品，其中的安全隐患令人担忧。还有大量患者为避免舟车劳顿，选择低剂量治疗，甚至最终放弃治疗，治疗依从性难以保障。
事实上，慢性罕见病患者的续方和治疗依从性问题并非无解。在天津市，血友病的分级诊疗很好地解决了血液制品续方及药品输注的问题。一方面，中国医学科学院血液学研究所在急诊提供24小时注射服务。另一方面，天津市卫计委出台文件规定了14家血友病诊疗医院，平均分布在各个地区，充分满足了血友病患者及时、就近、专业输注血液制品的治疗需求。
◆ 障碍五：断药危机
价格高昂的罕见病药品面临上市难、支付难的问题，而价格过低的药品则面临断供甚至停产危机，带给患者的是彻底的得而复失。
“在廉价罕见病药物面前，市场是失灵的。”黄如方指出，廉价罕见病药物的断供和其他短缺药品断供的根本原因类似：产品售价低，市场规模小，企业生产积极性不高，生产并供应药品的企业少，且盈利能力和运营管理能力差，容易出现供应不及时、供应不足的问题。而我国目前的医保和招标采购体系又未能及时起到积极的政府干预作用，省级招标采购的降价要求和医院门诊报销的重重限制，不仅未能以“政府之手”提升企业的生产和供药积极性，反而进一步限制了药品的可及性。
2017年，原国家卫生计生委联合国家发展改革委等多部委印发了《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，其中提到可实施定点生产的方式，“综合临床必需、用量小或交易价格偏低、企业生产动力不足等因素，遴选定点生产品种，通过政府定价、价格谈判、市场撮合等多种方式确定统一采购价格，招标确定定点生产企业，直接挂网采购，保障区域合理供应。”同时还明确指出应健全罕见病用药政策，研究建立我国常见罕见病用药数据库，通过国家科技重大专项等国家研发项目支持企业和科研单位研发创新，将符合条件、临床急需罕见病用药列入优先研发清单，完善和落实罕见病用药优先审评审批政策。
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